Leczenie dzieci - co zmienia się w farmakoterapii. Relacja z debaty eksperckiej

1 czerwca, z okazji Dnia Dziecka, odbyła się debata na temat leczenia dzieci, w tym dostępności leków i terapii dedykowanych najmłodszym pacjentom. Organizatorem spotkania, w którym z ramienia DZP wziął udział Marcin Pieklak, Partner w Praktyce Life Sciences, był portal Cowzdrowiu.pl

Wśród zaproszonych ekspertów znaleźli się również:

• wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski - odpowiedzialny za politykę lekową

• prof. dr hab. Barbara Steinborn, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu

• prof. dr hab. n. med. Ernest Kuchar, kierownik Kliniki Pediatrii z Oddziałem Obserwacyjnym na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym

• Dorota Raczek, prezes fundacji SMA, mama pacjentki chorej na SMA.

Spotkanie prowadziła redaktor naczelna portalu Cozwzdrowiu.pl - Aleksandra Kurowska.

Debatujący podkreślali w swoich wypowiedziach, że w przypadku dzieci generalnie niezwykle ważna jest profilaktyka, ponieważ w większość dzieci są zdrowe, ale wymagają precyzyjnej profilaktyki, by takie pozostały. Warte podkreślenia jest równiez to, że mimo trudności systemowych i problematycznego wciąż dostępu do koniecznych terapii często dzieci są leczone zdecydowanie skuteczniej niż dorośli. Ponadto, zdaniem wiceministra, w przypadku części leków trudności związane z dostępnością bywają też spowodowane etapowością składania wniosków o refundację.

Jak zaznaczył jednak Marcin Pieklak, w przypadku dzieci część leków podawanych jest off-label, czyli poza wskazaniem, ponieważ nie było dla tych substancji wyników badań klinicznych przeprowadzonych grupie najmłodszych pacjentów. Gdy w 2012 r. wchodziła w życie ustawa refundacyjna, w kilka dni trzeba było wydać ok. 900 decyzji dotyczących off-label, by dzieci nie straciły dostępu do leczenia.

- Inna kwestia to choroby rzadkie, które coraz lepiej wykrywamy, ale terapie w nich są zwykle bardzo drogie, bo nakłady na badania i produkcje muszą się zwrócić przy niewielkiej grupie pacjentów. (...) Widzimy duży wzrost refundacji w różnych zakresach, w tym w szczególności pediatrycznych, no i trzymam kciuki, żebyśmy z tą siłą, z tym rozpędem szli dalej - mówił podczas debaty ekspert DZP.

Marcin mówiąc o nowych refundacjach podkreślił, że kamieniem milowym można określić wprowadzenie w tym roku refundacji leków na mukowiscydozę, na co zostanie przeznaczone prawie pół miliarda złotych, a finansowaniem objęto szereg nowoczesnych terapii równocześnie.

Pełna relacja ze spotkania znajduje się na stronie cowzdrowiu.pl.